本周生物医药领域资讯来袭：海思科BRAF抑制剂拟纳入突破性治疗，诺和诺德14亿美元加码口服代谢新药，FDA批准全球首款MPS IIIA基因疗法。国内方面，云顶新耀推进UC新药地产化，百心安BRS支架启动商业化，上海莱士SR604进入Ⅲ期临床。2026年国内已批准创新药59个！欢迎了解~

一、海思科BRAF抑制剂HSK42360-Na片拟纳入突破性治疗渡

9月17日，CDE官网公示，海思科1类新药HSK42360-Na片拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为BRAF V600突变的复发或进展性高级别脑胶质瘤。这是该品种继今年4月入选CDE“星光计划”儿童抗肿瘤药物研发试点项目后，在监管层面获得的又一重要认定。HSK42360-Na是海思科自主研发的新一代BRAF悖论破坏剂，为HSK42360的钠盐优化剂型。与传统BRAF抑制剂（如达拉非尼、维莫非尼）不同，该分子通过选择性抑制BRAF V600活性单体，阻断MAPK通路信号，同时不诱导RAF同源或异源二聚体的形成以及MAPK通路的“反常激活”，从而持久抑制与杀伤BRAF V600突变的肿瘤。此外，该药具有更强的脑透性，能够有效穿透血脑屏障，对脑部肿瘤发挥抗肿瘤作用。临床数据方面，截至2025年11月，全球I期研究纳入22例可评估原发性中枢神经系统肿瘤患者，整体ORR达40.9%，其中高级别脑胶质瘤ORR为36.8%，低级别为66.7%，未出现剂量限制性毒性。HSK42360-Na片此次拟纳入突破性治疗，是海思科在抗肿瘤赛道布局的又一关键落子。脑胶质瘤领域长期缺乏有效治疗手段，BRAF V600突变患者尤其如此。若该药后续临床顺利推进并获批上市，有望为这一患者群体带来新的治疗选择，同时也将进一步验证海思科在中枢神经系统肿瘤领域的研发能力。

二、14 亿美金！诺和诺德联手 Orbis 布局口服新药

近日，代谢药物巨头诺和诺德与丹麦生物技术公司 Orbis Medicines 达成潜在总价值最高 14 亿美元的新药发现与许可合作，聚焦肥胖等心血管代谢疾病新一代口服疗法开发，进一步布局口服大环药物赛道。根据协议，这笔交易包含首付款、研发及商业化里程碑款项，后续产品上市后还将叠加阶梯式销售特许权使用费；同时诺和诺德将对 Orbis 实施战略投资，投资金额暂未对外披露。双方将依托 Orbis 自研 AI 驱动的 nGen 平台，结合高通量化学筛选技术，针对多个心脏代谢靶点开发口服大环候选药物，目标开发现有注射类药物的口服替代方案，解决大分子药物口服吸收难的行业痛点。Orbis 的 nGen 平台依托 AI 学习海量大环分子实验数据，快速筛选具备良好生物利用度的口服分子。Orbis 首席执行官表示，合作将释放 AI 赋能大环药物研发的潜力，推动代谢疾病口服创新药落地。本次合作补齐诺和诺德在口服代谢药物管线的短板。当前 GLP-1 类药物以注射剂型为主，口服制剂是行业核心竞争方向。诺和诺德借助外部 Biotech 平台，加速口服候选分子发现，巩固其在肥胖、糖尿病领域的领先地位，也反映跨国药企通过 AI 新药平台快速拓展管线的行业趋势。

三、FDA完全批准全球首款MPS IIIA基因疗法，定价395万美元

9月17日，Ultragenyx基因疗法FAYUVI（rebisufligene etisparvovec-hopf）获FDA完全批准，用于治疗黏多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA，Sanfilippo综合征A型）儿科患者，成为该病全球首款获批疗法。同日公司公布美国市场定价：每位患者395万美元，仅次于Lenmeldy（425万美元），与Kebilidi并列全球第二贵药物。FAYUVI采用AAV9载体，单次静脉输注递送功能正常的SGSH基因拷贝，恢复磺酰胺酶表达，降解中枢神经系统中蓄积的硫酸乙酰肝素。推荐剂量为每公斤体重3.0×10¹³个病毒基因组，输注前1天起接受糖皮质激素治疗至少8周。该药全部在美国境内生产。批准基于关键性试验Transpher A及最长近8年随访数据。在24至60月龄mITT人群（17例）中，治疗组Bayley-III认知原始分较外部自然史对照队列（27例）高出23.5分（p<0.0001）；超80%患者脑脊液硫酸乙酰肝素水平下降至少50%。该药上市历经波折：FDA曾于2025年7月因CMC问题发出完整回复函，公司2026年4月重新提交BLA，最终提前两天获批。对中国患者而言，MPS IIIA并不遥远。国内患者中IIIA与IIIB型比例相近，确诊前平均求诊6次，确诊后41%未接受任何治疗。FAYUVI目前仅在美国获批，出海注册与支付路径尚未铺就；全球范围内Denali、Orchard、JCR等企业的在研疗法仍在推进，能否让更多患儿家庭等到改变病程的那一天，仍是未竟之问。

四、双强携手加速国产BRS商业化突围，百心安BioHeart支架签约申淇医疗

近日，上海百心安生物技术股份有限公司与上海申淇医疗科技股份有限公司正式签署战略合作协议，双方将围绕百心安自主研发的BioHeart®生物可吸收冠状动脉雷帕霉素洗脱支架系统展开深度合作，共同推进其商业化推广与临床应用。这标志着国产新一代生物可吸收支架（BRS）从技术验证阶段正式迈入市场加速期。BioHeart支架是百心安的核心产品，最薄规格支柱厚度仅90μm，约为部分同类可吸收支架壁厚的六至七成，在保持径向支撑力的同时提升了推送性与病变通过能力。产品以聚左旋乳酸（PLLA）为支架骨架，涂覆含雷帕霉素的PDLLA药物涂层，植入后24至36个月内可被人体完全吸收，有利于血管正性重构，最终恢复血管正常舒缩功能。该产品于今年6月29日正式获批，获批后不到3个月即启动商业化合作。从合作双方看，这是一次研发实力与商业化能力的精准对接。百心安专注全降解支架及肾神经阻断两大疗法，在可降解支架领域技术储备深厚；申淇医疗成立于2014年，产品线覆盖心血管介入、结构性心脏病及外周血管介入，拥有成熟销售网络与学术推广体系。据药智医械数据，申淇医疗已在国内上市14款产品，其中经导管二尖瓣夹系统为创新医疗器械，已于今年4月上市。当前生物可吸收支架市场正处于快速扩张期。随着合作深入推进，BioHeart支架有望在更多临床场景落地，为冠心病患者提供兼顾近期疗效与远期血管功能恢复的治疗选择。

五、SR604获批Ⅲ期临床，上海莱士创新药布局迎来关键节点

9月16日，国家药品监督管理局药物临床试验登记与信息公示平台显示，上海莱士SR604注射液的Ⅲ期临床试验（方案编号：LS-SR604-AB-Ⅲ01）已完成登记，适应症为血友病A/B患者出血发作的预防治疗。这标志着这款First-in-class在研药正式从剂量探索阶段进入确证性临床研究阶段，上海莱士从血液制品向创新生物药战略升级的“第二增长曲线”迎来关键验证节点。SR604是一种人源化单克隆抗体，可高亲和力结合人活化蛋白C（APC），特异性抑制其抗凝血功能，从而调节人体凝血平衡。目前全球尚无同靶点产品获批上市。与补充缺失凝血因子的传统治疗路径不同，SR604从凝血调控机制入手，为血友病A/B患者打开非因子治疗的全新选择空间。传统凝血因子预防治疗通常每周需静脉注射1至3次，患者长期输注负担重。SR604此次Ⅲ期研究采用单臂、多中心设计，拟开展0.4mg/kg、每4周皮下注射1次的多次给药试验。若后续研究达到预期，将大幅减少给药频次，提升患者治疗体验。上海莱士相关负责人表示，SR604进入Ⅲ期是从机制验证走向确证研究的关键一步，公司将严格按法规和试验方案推进，加快形成面向凝血障碍性疾病的创新治疗方案。除血友病A/B外，上海莱士还在推进SR604用于先天性凝血因子Ⅶ缺乏症、血管性血友病等适应症的临床研究。其中，先天性凝血因子Ⅶ缺乏症临床研究已纳入药审中心“关爱计划—延伸”试点项目，有望获得更紧密的沟通与专业指导。后续公司将围绕SR604产业化，持续布局生物制药开发与生产能力，推进原液及制剂生产和注册申报，为临床研究和未来商业化做好衔接。

六、421亿！中国最畅销仿制药十年榜单出炉，TOP10累计超2400亿

根据药智数据，基于2016年至2025年全国终端（医院、零售、电商三大渠道）销售额统计，中国化学仿制药十年累计销售额TOP10品种合计超过2400亿元。扬子江药业地佐辛注射液以420.79亿元高居榜首，成为唯一突破400亿元大关的品种；四川科伦药业氯化钠注射液以313.29亿元位居第二，宜昌东阳光长江药业磷酸奥司他韦颗粒以257.14亿元位列第三。

榜单第三至十名呈现梯度分布：信立泰硫酸氢氯吡格雷片（218.41亿元）、正大天晴恩替卡韦分散片（211.76亿元）、恒瑞医药碘佛醇注射液（210.61亿元）、白云山枸橼酸西地那非片（202.36亿元）、宜昌人福注射用盐酸瑞芬太尼（200.14亿元）五个品种集中在200亿元量级；杭州中美华东阿卡波糖片（189.06亿元）与海南海灵注射用头孢他啶（184.44亿元）紧随其后。从剂型结构看，注射剂占据五席，凸显其在住院治疗场景中的重要地位。治疗领域覆盖心血管、抗病毒、造影诊断、麻醉镇痛、代谢、抗感染、基础输液及男科用药，几乎涵盖临床主要赛道。从生命周期形态看，榜单呈现三种典型路径：地佐辛、氯吡格雷、恩替卡韦、阿卡波糖等属于巅峰后稳态型，多在2019年前后达峰后进入新平衡；碘佛醇注射液与瑞芬太尼属于持续攀升型，十年间销售额翻数倍；奥司他韦颗粒则属波动上行型，2023年创下55.82亿元的单年新高，是榜单中爆发力最强的品种。分析指出，未来仿制药竞争将更考验原料药自控能力、复杂制剂技术及生产工艺精细化管理水平。人口老龄化加速决定心血管、代谢类、肿瘤等慢病用药长期需求不减，影像诊断、微创手术、舒适化医疗普及将持续拉动造影剂与麻醉药市场，消费医疗则为仿制药打开品牌化新空间。

七、华东医药独家签约美柏生物，卡位ECM胶原蛋白再生医美新赛道

9月17日，华东医药宣布其全资子公司欣可丽美学与美柏生物正式签署战略合作协议，就细胞外基质（ECM）胶原蛋白MB007产品在中国市场达成独家战略合作。这标志着华东医药在再生医美材料领域从传统填充向新型生物材料源头延伸，完成ECM胶原蛋白前沿赛道战略卡位。ECM是细胞分泌并沉积于细胞间隙的三维网络结构，胶原蛋白为其主要蛋白类成分，参与信号传递与组织修复。随年龄增长，ECM合成减少、结构受损，是皮肤松弛、皱纹加深的重要原因。MB007是美柏生物运用工程化细胞体外表达技术培养并提取的ECM胶原蛋白产品，核心成分具有全长序列，与人体序列完全一致，具备完整三级结构和四级构象，同源性更高，生物相容性与生物活性良好，无免疫原性、无微生物和质粒成分导入，批次稳定性高。目前美柏生物正在推进MB007的III期临床试验。美柏生物聚焦iPSC工程化细胞外基质再生医学材料，以化学诱导重编程多能干细胞（CiPSC）为核心技术，搭建了MAYBIO MATRIX®生物合成平台，已在湖南长沙建成超10,000㎡生产基地（含5,000㎡GMP车间），可实现ECM标准化、规模化量产。华东医药医美业务已拥有“微创+无创”产品超50款，海内外上市产品达36款，注射类产品完成再生类、玻尿酸和肉毒素三大品类全覆盖。此次合作将华东医药商业化能力与美柏生物源头创新能力结合，有望形成从材料创新到产品落地的协同闭环。

八、2026年国内已批准创新药59个

9月17日，2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周现场披露，2026年以来我国共批准上市创新药59个，其中包含13款新机制、新靶点药物。新靶点、新机制药物是衡量医药原始创新能力的核心指标，该类药物的持续获批，标志国内药企正逐步摆脱跟随式改良创新模式，源头创新能力稳步提升，创新药研发由“量变”加速向“质变”跨越。产业交易层面，今年1至8月全国生物医药商务拓展（BD）交易合计113起，交易总金额高达1199.97亿美元，海内外药企之间的管线授权、项目合作持续活跃。分地区看，上海生物医药BD交易共37起，占全国总量33%，交易活跃度位居全国首位，凸显上海作为国内生物医药创新策源地的集聚优势。产业规模方面，上海生物医药产业持续扩容。2025年上半年上海生物医药产业规模已达5005.66亿元，按照当前增长节奏，预计2026年全年产业规模将突破1万亿元，有望成为上海继电子信息、汽车、高端装备、先进材料之后第五个迈入万亿规模的产业集群。业内人士表示，张江药谷及上海生物医药产业集群依托完善的临床资源、科研平台、投融资体系与产业链配套，持续吸引创新项目落地，大量BD交易也反映全球药企看好中国生物医药研发价值。随着国内创新药管线持续兑现、本土原始创新成果不断输出，我国生物医药产业在全球创新网络中的地位进一步提升。

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