核心判断 ：这是一个以iNKT细胞技术为核心的细胞治疗项目，覆盖肝癌、胰腺癌、急性呼吸窘迫综合征及实体瘤等多个适应症。核心产品已获CDE批准五项注册临床试验，其中两项已获受理，为全球首个获批临床的针对肝癌的iNKT细胞产品。这个项目的核心突破，是解决了iNKT细胞体外扩增效率低、纯度不足的行业难题——培养后iNKT细胞纯度高达95%以上，扩增倍数达10万倍。

本文基于公开资料对该项目进行逻辑拆解与分析，不构成投资建议。

一、一个被技术门槛卡住的赛道

细胞治疗领域，CAR-T在血液瘤中已取得突破性进展，但在实体瘤中面临浸润困难、免疫抑制微环境等挑战。iNKT细胞作为一种兼具NK细胞和T细胞特点的特殊淋巴细胞，能够识别由CD1d呈递的糖脂抗原，在实体瘤治疗中具有天然优势。

iNKT细胞通过四种机制发挥抗肿瘤作用：

直接杀伤肿瘤细胞，通过穿孔素、颗粒酶B和TNF相关凋亡诱导配体途径介导针对CD1d阳性肿瘤细胞的直接细胞溶解活性；

间接杀伤肿瘤细胞，通过激活DC、巨噬细胞、中性粒细胞、NK细胞、T和B细胞等多种免疫效应细胞发挥抗肿瘤作用；

调节免疫抑制细胞，通过CD1d依赖机制共定位和裂解肿瘤相关巨噬细胞，减少其介导的免疫抑制；

形成免疫记忆，在肿瘤微环境中建立持久的抗肿瘤免疫。这四种机制协同作用，使iNKT细胞在实体瘤治疗中具有独特优势。

但iNKT细胞的开发长期受制于一个技术难题：体外扩增效率低、纯度不足。 iNKT细胞在外周血中含量极低，通常仅占T细胞的0.01%至1%，如何将其在体外高效扩增并保持抗肿瘤活性，是行业公认的技术门槛。

二、技术突破：从0.01%到95%的跨越

这个项目的核心技术，是独特的iNKT细胞培养工艺。这一工艺的核心突破可以从三个维度拆解：纯度、扩增倍数和亚群组合。

（一）纯度：从0.01%到95%

iNKT细胞在外周血中含量极低，通常仅占T细胞的0.01%至1%。这意味着从患者外周血中采集的初始细胞群体中，iNKT细胞的数量极少，绝大部分是普通T细胞、B细胞、NK细胞等其他免疫细胞。如果不在体外进行高效扩增和纯化，直接回输无法达到治疗所需的细胞量，也无法保证回输细胞中有效成分的占比。

这个项目的培养工艺，将培养后的iNKT细胞纯度提升至95%以上。纯度越高，意味着回输到患者体内的细胞中，有效成分占比越大，非目标细胞带来的干扰越小。对于细胞治疗产品而言，纯度不仅影响疗效，也直接影响安全性——非目标细胞的回输可能引发不必要的免疫反应。

（二）扩增倍数：10万倍

从1×10⁴个iNKT细胞扩增至1×10⁹个，扩增倍数达10万倍。这一扩增效率解决了iNKT细胞来源不足的问题。

扩增倍数的意义可以从两个层面理解。

第一，临床可及性。 如果扩增效率低，从患者体内采集的iNKT细胞无法在体外扩增到治疗所需的细胞量，产品就无法形成规模化生产。10万倍的扩增倍数意味着，从少量外周血中采集的iNKT细胞，可以在体外扩增到满足多次治疗所需的细胞量。

第二，成本控制。 扩增效率越高，单位细胞的生产成本越低。对于自体细胞治疗产品而言，成本控制是商业化的关键瓶颈之一。

（三）亚群组合：7种亚群，最优亚群具有最强抗肿瘤功能

团队在培养过程中发现了7种iNKT细胞亚群组合，其中某一亚群具有最强的抗肿瘤功能。

iNKT细胞并非均一的细胞群体，不同亚群在抗肿瘤活性、存续能力、细胞因子分泌谱等方面存在差异。有的亚群以直接杀伤为主，有的亚群以调节免疫微环境为主，有的亚群在体内存续时间更长。如果扩增过程中不能保持目标亚群的比例，回输后的疗效一致性就难以保证。

这个项目通过培养工艺的优化，能够在扩增过程中富集最优亚群，使产品具有更强的抗肿瘤功能。这一发现不仅为核心产品的疗效提供了基础，也为后续产品的优化和适应症选择提供了方向。

三、技术平台的产品化路径

基于这一技术平台，项目布局了多个产品管线：

核心产品（自体iNKT细胞注射液） 为1类创新药。CDE已批准五项注册临床试验，两项已获受理。具体包括：不可切除的原发性肝细胞癌注册临床I期；晚期胰腺癌注册临床试验II期；急性呼吸窘迫综合征IND获批；实体瘤IND获批；以及针对肝癌术后防复发的临床试验。

CAR-iNKT 是下一代产品，针对肝癌、胃癌、胰腺癌等实体瘤，目前处于临床前阶段。通过在iNKT细胞上表达嵌合抗原受体，增强其对特定肿瘤抗原的识别和杀伤能力。

iPSC-iNKT 是更长远的技术布局，针对肝癌、胃癌、胰腺癌及炎症，同样处于临床前阶段。通过诱导多能干细胞分化获得iNKT细胞，有望实现通用型、标准化的细胞产品。

四、临床进展：从IIT到注册临床

这个项目的临床进展，已经从研究者发起的临床研究推进到注册临床试验阶段。

肝癌Ib期临床试验 数据显示，在TACE治疗后5至7天给予核心产品治疗，每2周一次，共治疗11次。6例可评估患者的客观缓解率达到100%，其中2例完全缓解、4例部分缓解，疾病控制率100%。安全性方面，6例患者未发生严重不良事件，EDC系统记录的80例次不良事件中，仅有一例次（发热，1级）可能与治疗相关。这一数据表明，iNKT细胞在肝癌治疗中具有显著的疗效和优异的安全性。

注册临床试验方面，核心产品已获CDE批准五项注册临床试验，覆盖肝癌、胰腺癌、急性呼吸窘迫综合征及实体瘤等适应症。其中，肝癌注册临床试验II期由国内某顶级三甲医院院士团队牵头；胰腺癌临床试验已启动；急性呼吸窘迫综合征和实体瘤IND已获批。

临床试验设计方面，肝癌Ib期采用单臂、多次给药设计，主要目的是评价核心产品在不可切除的肝细胞癌患者中多次给药的安全性和耐受性，次要目的包括评价药代动力学和药效动力学参数以及初步疗效。这种设计既考虑了安全性评估的需要，也为后续II期临床试验的剂量选择和疗效验证提供了依据。

适应症拓展方面，除了肝癌和胰腺癌，核心产品还在急性呼吸窘迫综合征中获批临床。ARDS患者的iNKT细胞数量降低，且iNKT细胞增殖受损与促炎因子水平和免疫细胞互作异常有关。这为iNKT细胞治疗ARDS提供了理论基础。此外，iNKT细胞在抗衰老、改善肥胖引发的炎症、改善胰岛素抵抗等方面也展现出潜力，为未来的适应症拓展提供了方向。

五、行业地位：非基因编辑细胞治疗领域IND数量第一

从行业竞争格局看，这个项目在iNKT细胞治疗领域处于全球领先地位。

全球iNKT细胞领域仅两款产品进入临床阶段，本项目核心产品为全球首个获批临床的针对肝癌的iNKT细胞产品。其他布局iNKT细胞的企业均处于临床前或早期临床阶段。

从国内细胞治疗行业整体格局看，该项目的IND数量在行业内排名位居前列。在非基因编辑细胞治疗领域，该项目IND数量排名第一。而在其前面15家企业的IND细胞类型中，97.08%是基因编辑类——这意味着在非基因编辑细胞治疗这条差异化路径上，该项目处于领先位置。

从市场空间看，肝癌和胰腺癌均是临床需求巨大、治疗手段有限的癌种。我国是肝癌高发国家，每年新发病例约占全球的一半。胰腺癌则被称为“癌中之王”，五年生存率极低。iNKT细胞治疗在这两个癌种中展现出疗效，对应的是明确的未满足临床需求。

六、BD合作价值

从BD交易的视角看，这个项目的核心价值在于：它提供了一个已经进入注册临床阶段的非基因编辑细胞治疗标的。

第一，注册风险已大幅降低。 五项注册临床试验获批、两项受理，意味着产品已经跨过临床前和早期临床的主要不确定性。买方评估的重点可以从“技术能不能成药”转向“注册能不能获批、商业化能不能放量”。这个阶段的标的，定价逻辑比临床前项目清晰得多。

第二，技术平台有延展空间。 自体iNKT细胞产品验证了技术路径的可行性，CAR-iNKT和iPSC-iNKT管线展示了从自体到通用型、从非基因编辑到基因编辑的延展方向。对买方而言，这不是一款产品的交易，而是一个技术平台的交易。后续管线的推进不需要从零开始搭建底层能力。

第三，差异化定位降低竞争风险。 非基因编辑细胞治疗路径在国内IND中占比较低，竞争格局尚未固化。对希望布局这条路径的买方而言，这是一个现成的、已进入注册临床的标的。

第四，交易结构有明确锚点。 肝癌Ib期6例可评估患者ORR 100%、无严重不良事件的数据，为首付款和里程碑设置提供了可量化的参考。适合采用“首付款+里程碑+销售分成”的结构，首付款对应技术平台和已获批临床管线，里程碑与注册进展和适应症拓展挂钩，销售分成对应商业化后的持续收益。

七、结语

这个项目的核心价值在于：它通过独特的培养工艺解决了iNKT细胞体外扩增的技术难题，并在肝癌、胰腺癌等实体瘤中验证了临床疗效。在非基因编辑细胞治疗这条差异化路径上，该项目已建立起IND数量领先的行业地位。

如果核心产品在注册临床试验中继续验证其疗效和安全性，它将证明iNKT细胞作为一种非基因编辑的细胞治疗路径，在实体瘤中具有临床可行性。这一验证的意义超出了肝癌和胰腺癌本身——它为CAR-iNKT、iPSC-iNKT等后续管线打开了技术空间。

后续关键节点在于注册临床试验的数据读出，以及从自体产品向通用型产品的技术跨越。

合作对接

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联系人：唐华东
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植德合伙人——唐华东律师

唐华东律师是北京植德律师事务所合伙人。在加入植德之前，唐华东律师在中国专利代理（香港）有限公司、北京市金杜律师事务所工作多年，还曾在国家知识产权局长期从事专利审查工作并获得副研究员高级职称。唐华东律师在技术和法律服务领域拥有十多年的实践经验，领导一支主要成员毕业于国内外知名院校的技术和法律复合背景人才队伍，为客户高价值专利资产构建、投融资交易、IPO上市、争议解决和政府合规等法律事务提供专业和高效的技术和知识产权法律支持。

唐华东律师擅长从客户商业目的出发，提供具有可操作性的知识产权保护方案，包括但不限于专利战略布局、专利挖掘、专利申请文件的撰写与审查、专利尽职调查、专利稳定性分析、FTO自由实施法律意见、专利侵权分析、专利无效挑战、专利侵权诉讼、商业秘密保护、知识产权保护体系的构建等。

唐华东律师毕业于清华大学获得生物化学与分子生物学专业博士学位，还曾获得中国政法大学法学硕士学位，是美国圣母大学访问学者，中国专利保护协会医药专业委员会委员，北京市律师协会专利法律委员会委员，清华健康中国同学会理事，世界中医药学会联合会知识产权分委会理事，外交部南南合作促进会会员，荣获国际权威法律评级机构《钱伯斯》2026年度榜单知识产权业务排名认可，国际知名法律媒体《商法》（CBLJ）2023“The A-list法律精英律界精锐”，名律堂--客户智选(医疗健康与生命科学行业法总推荐的优秀律师)，受邀在亦弘商学院、清华工学院、贝壳大学、北京中医药管理局等授课，受邀在同写意、药智网、药融圈、DIA等机构举办的大会进行主题发言。

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