本周生物医药领域动态密集：艾伯维帕金森口服新药Juvmo获FDA批准，科伦药业拿下雌二醇地屈孕酮片国内首仿，谢立信院士团队发表角膜内皮基因治疗新成果，瑞金医院两项原创研究连登《Cell》，诺诚健华与礼来达成最高33.5亿美元战略合作，劲方医药GFH375拟纳入突破性治疗品种，百利天恒双ADC管线同步取得进展，全国首个面向中东欧医药跨境交易平台正式上线。欢迎了解~

一、艾伯维帕金森口服新药Juvmo获FDA批准

9月25日，艾伯维宣布FDA批准其口服新药Juvmo（tavapadon）上市，用于成人帕金森病治疗，每日一次给药。这是十余年来首个获批的口服多巴胺受体激动剂，也是全球首款选择性靶向D1/D5受体的部分激动剂。帕金森病是进展性神经退行性疾病，全球患者超1100万。现有口服疗法主要靶向D2/D3受体，虽能改善运动症状，但嗜睡、冲动控制障碍等不良反应风险较高。Tavapadon通过选择性激活D1/D5受体，旨在提供运动症状缓解的同时降低D2/D3相关不良反应。该药源于辉瑞神经科学资产分拆，经Cerevel Therapeutics承接后，随艾伯维2023年87亿美元收购案成为其核心资产之一。FDA批准基于TEMPO三期临床项目。TEMPO-3研究纳入507例伴运动波动的帕金森病患者，结果显示，在左旋多巴基础上联用tavapadon治疗27周后，每日“良好开期”较安慰剂组显著增加1.1小时，“关期”减少0.94小时。TEMPO-1和TEMPO-2则验证了其作为早期患者单药治疗的疗效。常见不良反应包括恶心、头晕和头痛，标签中载有低血压、强迫行为、幻觉及运动障碍等警告。分析师预计该药销售峰值将超过5亿美元。Juvmo的获批为艾伯维在神经科学领域补上了一款具有差异化机制的口服产品。帕金森病治疗长期以左旋多巴为核心，但运动波动和异动症仍是未满足需求。D1/D5选择性激动剂若能在真实世界中验证其安全性和依从性优势，有望在现有D2/D3激动剂和MAO-B抑制剂之外开辟新的治疗位置。后续关键节点在于上市后的医生接受度、医保覆盖进度以及与其他帕金森病疗法的联用数据。

二、科伦药业雌二醇地屈孕酮片获批上市，拿下国内首仿

近日，国家药监局官网显示，科伦药业申报的4类仿制药雌二醇地屈孕酮片获批上市，并视同通过一致性评价。该产品用于绝经后女性激素替代治疗，科伦由此拿下该品种国内首仿。雌二醇地屈孕酮片属激素类高壁垒制剂，此前国内市场长期由原研主导。该产品为雌激素和孕激素联合制剂，雌二醇用于补充绝经后下降的雌激素水平，改善潮热、盗汗等血管舒缩症状；地屈孕酮用于保护子宫内膜，降低单独使用雌激素带来的子宫内膜增生风险。据国家卫健委预测，到2030年我国绝经女性人数将超过2.8亿。公开数据显示，雌二醇地屈孕酮片及雌二醇片/雌二醇地屈孕酮片复合包装两类产品，2025年国内全终端销售额合计已超过8亿元，2026年上半年超过2亿元，同比增长22.15%。长期以来，国内女性孕激素治疗市场主要由雅培、拜耳等跨国药企占据。地屈孕酮属于甾体类药物，分子结构复杂，对合成路线、晶型、手性和杂质控制要求极高。2023年奥锐特率先实现地屈孕酮原料药国产化突破，2025年11月其雌二醇片/雌二醇地屈孕酮片复合包装获批，打破雅培20年垄断。科伦药业2024年10月首次提交复合包装上市申请，经历审评后于2026年6月再次申报。此次雌二醇地屈孕酮片获批，是科伦在性激素领域持续布局的又一成果，公司已获批地屈孕酮片、屈螺酮炔雌醇片等产品，正逐步向女性生殖健康及性激素治疗领域延伸。

三、谢立信院士团队发表角膜内皮基因治疗新成果

近日，中国工程院院士谢立信团队在角膜内皮病变基因治疗领域取得新成果，相关研究发表于国际权威期刊《先进科学》。该研究针对角膜内皮功能失代偿这一角膜盲主要病因，揭示了FOXO1介导的功能障碍新机制，并建立了高效的DES-AAV-Foxo1靶向递送系统。研究团队结合单细胞核转录组与单细胞染色质可及性技术，在1型糖尿病小鼠角膜内皮损伤模型中鉴定出转录因子FOXO1为核心治疗靶点。通过腺相关病毒恢复FOXO1表达，可维持线粒体-内质网偶联结构的完整性与钙离子稳态，从而改善角膜内皮泵功能、提升细胞密度并减轻水肿。为进一步提高递送效率，团队创新构建了以深共晶溶剂为载体的DES-AAV-Foxo1递送系统，可延长病毒在前房的停留时间并提高转染效率，在1型糖尿病和Fuchs角膜内皮营养不良两种小鼠模型中均验证了疗效与安全性。该研究突破了基因治疗缺乏核心靶点及高效递送系统的瓶颈，为角膜内皮疾病提供了“免移植”非手术基因治疗的新可能。

四、瑞金医院两项原创研究连登《Cell》，ITP与胰腺癌机制取得突破

近日，上海交通大学医学院附属瑞金医院科研团队在国际顶级期刊《Cell》连续发表两项原创成果，分别聚焦难治性自身免疫病与胰腺癌。免疫性血小板减少症方向，风湿免疫科胡琼依、杨程德团队开发了mRNA药物ABO2203。该药物采用脂质纳米颗粒包裹mRNA，皮下注射后由人体细胞就地合成CD19×CD3 T细胞衔接器P4107，一端结合B细胞表面CD19，另一端招募T细胞完成靶向清除。在3例难治性继发性ITP患者中，治疗后第9天血小板开始回升，全部达到完全应答并持续至少6个月；骨髓CD19⁺ B细胞完全耗竭，自身抗体滴度显著下降，未观察到细胞因子释放综合征或ICANS。该研究首次在人体验证了mRNA编码T细胞衔接器治疗自身免疫病的可行性。胰腺癌方向，沈柏用团队联合Florent Ginhoux团队揭示了组织驻留巨噬细胞（RTM）的代谢支持机制。RTM优先定位于肿瘤边界，通过LRP8受体向高EMT状态肿瘤细胞转移硒转运蛋白Selenop，增加肿瘤细胞内硒可用性，抑制脂质过氧化，保护其免于铁死亡。RTM特异性敲除Selenop或破坏肿瘤细胞Lrp8，均可显著抑制EMT和肿瘤进展；铁死亡抑制剂则逆转RTM清除的抑瘤效应。人类PDAC样本中同样观察到边界富集的SEPP1⁺ RTM邻近EMThi肿瘤细胞，提示该机制具有临床相关性。两项研究均为解决临床难题提供了重要理论依据与创新治疗路径。

五、诺诚健华与礼来达成最高33.5亿美元战略合作

9月24日，诺诚健华宣布与礼来公司达成战略研究合作及许可协议。根据协议，诺诚健华将依托其专有药物发现平台，发现并开发最多5项创新性靶点项目，礼来将支付最高1亿美元的首付款及近期付款，以及最高约32.5亿美元的开发及商业化里程碑付款，产品上市后诺诚健华还可按年度净销售额收取个位数百分比的分级特许权使用费。此次合作的核心亮点在于交易模式的前移。不同于国内Biotech常见的“临床阶段分子授权出海”，礼来直接下注诺诚健华的早期药物发现平台能力，由诺诚健华负责靶点发现与化合物开发，礼来提供全球临床开发与商业化资源。在跨国药企普遍面临管线枯竭压力的背景下，这一结构标志着中国创新药企的价值叙事正从“产出单个好药”向“持续产出新药的研发引擎”升级。诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士表示，很高兴能利用自有研发平台优势与礼来开展国际合作。诺诚健华管线包括奥布替尼、tafasitamab、zurletrectinib三款已上市药物，以及10余款处于临床阶段的创新药候选分子。

六、劲方医药GFH375拟纳入突破性治疗品种

9月28日，劲方医药宣布其自主研发的口服高活性、高选择性KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂GFH375，已获国家药监局纳入突破性治疗品种。该药拟联合西妥昔单抗，用于治疗既往化疗失败的KRAS G12D突变型转移性结直肠癌患者。GFH375通过非共价结合抑制下游通路活化，临床前研究显示其具备低脱靶风险及显著抑瘤效应。鉴于EGFR通路代偿性激活是耐药机制之一，联用方案在动物模型中展现出优于单药的抗肿瘤活性，尤其在结直肠癌模型中效果显著。此外，同类SIIP抑制剂氟泽雷塞的联合疗法数据也为该开发策略提供了有力借鉴。KRAS G12D是结直肠癌中最常见的KRAS突变亚型，长期缺乏有效靶向药物。GFH375拟联合西妥昔单抗的方案，针对化疗耐药后缺乏有效靶向疗法的临床空白。初步研究数据将于10月线上投资者交流会发布，此次纳入突破性治疗品种有望加速其临床开发进程。

七、百利天恒双ADC管线同步取得进展，实体瘤与血液瘤双线推进

9月27日，百利天恒宣布其双ADC管线取得重要研发进展，两款产品分别指向实体瘤与血液瘤，体现公司依托HIRE-ADC平台在多治疗领域的布局能力。在实体瘤方向，公司自主研发的靶向CLDN18.2创新抗体偶联药物注射用BL-M05D1，被国家药监局药审中心纳入突破性治疗品种名单。该药针对既往经一线标准治疗失败的CLDN18.2阳性晚期胃癌或胃食管结合部腺癌。CLDN18.2在胃癌中高表达，是近年消化道肿瘤领域的热门靶点，但现有治疗选择有限。BL-M05D1的全球多中心关键III期临床试验已于2026年6月完成首例入组。获此认定后，产品有望享受优先审评等政策支持，加速上市进程。在血液瘤方向，另一款源自HIRE-ADC平台的注射用BL-M12D1获得临床试验批准通知书，拟开展单药治疗复发性或难治性血液系统恶性肿瘤的研究。血液瘤领域ADC药物开发难度较高，BL-M12D1获批临床标志着百利天恒的ADC平台能力从实体瘤向血液瘤延伸。两款产品同步推进，反映出百利天恒在ADC领域的平台化布局策略——以HIRE-ADC平台为技术底座，在实体瘤和血液瘤两个方向并行开发，降低单一适应症失败风险，同时覆盖更广泛的患者群体。

八、全国首个面向中东欧医药跨境交易平台上线

9月22日，宁波中东欧医药交易（集采）平台正式上线，这是全国首个面向中东欧国家的专业化医药跨境交易平台，也是国家医保局指导建设的第4个跨境医药交易平台。平台聚焦“产品橱窗展示、供需双方对接、外贸综合服务、数据看板显示”四大核心功能，构建起覆盖医药出海全链条的数字化贸易服务体系。试运行半年以来，平台已入驻国内供应企业近500家，海外采购商20余家，上架产品4000余件（套），覆盖原料药、制剂、中药饮片、医用耗材、诊断试剂及医疗设备六大品类，促成医药出口交易额突破2亿元，相关产品已进入意大利、塞尔维亚等国家。针对药企出海普遍面临的准入标准复杂、供需信息不对称、跨境交易链条繁琐等痛点，平台提供报关报检、物流对接、退税办理、跨境结算、信用保险等一站式外贸综合服务。首批入驻企业美诺华已通过平台实现原料药和成品制剂交易额近千万美元，基本实现中东欧国家全市场覆盖。国家医保局正统筹推动广西、天津、新疆、宁波、宁夏等地发挥区位优势，面向东南亚、中亚、中东欧、阿拉伯等地区搭建差异化发展的跨境医药交易平台网络，助力中国药械出海。