医药用途发明是药物研发中常见的创新类型之一：发现某个已知化合物能够治疗一种新的疾病，或者发现某个已知药物在某一特定患者群体中具有意想不到的效果。这类发明的专利保护，核心载体就是医药用途权利要求。本文从医药用途权利要求的基本形式出发，梳理撰写中需要关注的要点，为研发人员和IP从业者提供实务参考。

一、什么是医药用途权利要求？

在医药领域，专利权利要求通常分为两大类：产品权利要求和方法权利要求。

产品权利要求保护的是药物活性物质、组合物、制剂等实体；

方法权利要求则保护制备方法以及医药用途。

其中，医药用途权利要求是所有医药专利中最关键、也最特殊的类型——它保护的是“某一种产品用于治疗某一种疾病”的用途。

我国《专利法》第二十五条明确，疾病的诊断、治疗方法不属于可授予专利权的保护客体。如果直接撰写“化合物X用于治疗肺癌”“某药物作为治疗疾病的产品”这类表述，会因为属于“治疗方法”而被驳回。

《专利审查指南》第二部分第十章作出明确配套规定：物质用于诊断、治疗疾病的诊疗方法不能授权；但物质用于制造药品的制药用途，属于可保护的方法类发明。行业内统一将该类权利要求称为 “瑞士型（Swiss形式）”用途权利要求。

二、医药用途权利要求的撰写要点

2.1 技术特征必须对“制药过程”产生限定

医药用途权利要求虽然名为“制药用途”，但审查实践中对其保护范围的认定有严格的规则：只有对制药过程产生实际限定的技术特征，才能影响权利要求的保护范围。

判定一项技术特征是否对“制药过程”产生限定，核心标准是：该项特征是否必须由药品生产环节实现。 

如果特征是药品本身物理形态或组成的一部分（如剂型、含量），则由生产端决定；

如果特征是医生开药或患者用药时的行为选择（如“静脉注射”“每日一次”），则不由生产端决定。

对制药过程具有限定作用的特征：

对制药过程不具有限定作用的特征：

 特别注意：

1. 如果给药方式隐含了对剂型的限制（如“皮下注射”排除了口服剂型），则该特征对剂型有限定作用，但对制药过程的限定也仅限于此。

2. 药物联用的限定逻辑：并非所有“联用”特征都被认为具有限定作用。

在实务中，如果联用方案是通过制备成复方制剂、药包或试剂盒等形式实现的，则具有限定作用；如果仅是医生在用药时的选择，则可能不被认可。

2.2 用途的限定应当清楚明确

医药用途专利的创造性几乎全部依托适应症创新。在撰写医药用途权利要求时，权利要求中必须写明具体的适应症（疾病名称），而不能仅以作用机理代替。

常见错误写法：

“化合物A在制备EGFR抑制剂中的应用”

 正确写法：

“化合物A在制备治疗EGFR外显子21突变非小细胞肺癌的药物中的应用”

为什么不能只写机理？ 单纯作用机理无法对应具体治疗场景。审查员检索到同类靶点通用研究文献后，会直接认定该方案不具备新颖性。

正确逻辑是：权利要求必须落地到明确疾病或疾病亚型，机理仅作为说明书技术原理阐述。

2.3 二次医药用途：尽量下沉至下位细分疾病

当一个药物已经有已知的医药用途时，如果发现了新的用途（即“二次医药用途”），其权利要求中的适应症范围应当尽可能具体。

核心逻辑： 如果现有技术已经报道了某个药物可以治疗某一类“上位疾病”（如“肿瘤”），而现在发明人发现它可以治疗该类疾病中的某一种具体亚型（如“非小细胞肺癌”），那么这种“下位概念”的限定本身就有机会使权利要求具备新颖性和创造性。

关键前提： 说明书中必须有足够的实验数据支持这一具体亚型的治疗效果，而不能仅仅依赖上位疾病的已知效果类推。对于二次医药用途，将适应症写得尽可能具体，不仅不会缩小保护范围，反而有助于在审查中守住新颖性和创造性，获得更稳定的授权。

2.4 细分人群需配套差异化药效数据

若需要限定特定患者群体（耐药人群、肝肾功能异常患者、儿童患者），不能仅简单划分人群，说明书必须提供该人群专属动物/临床对比数据，证明相较常规人群存在更低毒性、更高缓解率等预料不到的技术效果。若无配套数据，仅划分人群会被认定为本领域常规临床筛选思路，不具备创造性。

2.5 给药方案类权利要求的特殊策略

前面提到，“每日口服10mg”这类给药方案特征通常被认为对制药过程不具有限定作用。但这并不意味着给药方案完全不能出现在权利要求中。

策略一：转化为对制药过程的限定。 如果给药方案特征可以转化为药品本身的规格或标识，则有可能被认定为对制药过程产生限定。例如：将“每日口服10mg”转化为“每片含10mg活性成分，且包装上标注‘每日一次’”。（该策略在实务中可以尝试，但尚无直接判例支撑，需结合具体案件评估可行性。）

策略二：采用“产品+用途”的双层结构。 将其写为独立权利要求，如：“一种用于治疗高血压的片剂，其特征在于，所述片剂含有X mg活性成分，且所述片剂的外包装上标注有使用说明，所述使用说明记载每日口服一次。”

策略三：仅在说明书中限定。 如果给药方案并非发明的核心贡献，可以仅在说明书中明确记载最适宜的给药方案，而不写入权利要求。这样既不影响审查顺利通过，也能在后续的商业化使用和侵权诉讼中发挥作用。

三、说明书配套撰写关键：数据是授权的基础

权利要求能否授权、无效程序中能否维持有效，核心依托说明书实验数据支撑。以下四类数据是审查员最关注的：

① 基础必备数据：靶点抑制体外细胞实验、对应疾病动物模型药效数据。必须设置现有技术药物作为对照组，直观体现“预料不到的技术效果”。

② 细分适应症配套数据：权利要求限定的各亚型疾病，均需对应独立药效实施例。机理描述不能替代体内活性数据——体外实验有效≠动物模型有效，这一点审查员会重点核查。

③ 联合用药专属对比：联用方案需提供单药、联用效果对比数据，证明协同增效或减毒效果。若无对比数据，“联用”特征在审查中不会被认可。

四、结语

医药用途权利要求的撰写，本质上是在《专利法》第二十五条的排除规定与制药工业的保护需求之间，找到一条合法而有效的路径。格式、特征、疾病、数据——四个维度把握住，权利要求才能经得起审查和无效的检验。而在实务操作中，单一权利要求往往难以形成有效保护，建议围绕同一发明布局化合物、组合物、剂型、制药用途四类独立权利要求，形成完整的专利保护组合。形式合规是门槛，特征限定是核心，疾病具体是关键，实验数据是根基。只有严格遵循审查规则，精准把控每一个撰写细节，才能为药物研发成果提供真正稳固的知识产权屏障。

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